DYNACURE a annoncé, le 10 novembre,  avoir conclu avec NIPPON SHINYAKU  un accord de développement stratégique et de commercialisation à long terme. NIPPON SHINYAKU a obtenu une option exclusive pour acquérir les droits de développement et commerciaux de DYNACURE pour développer DYN101, un produit candidat oligonucléotidique antisens expérimental conçu pour être un médicament modificateur de la maladie pour le traitement de la majorité des myopathies myotubulaires et centronucléaires (CNM ou Myotubular and Centronuclear Myopathies) chez l'adulte et les patients pédiatriques vivant avec cette maladie rare potentiellement mortelle au Japon. DYN101 est actuellement évalué dans le cadre d'un essai clinique de phase 1/2, UNITE-CNM (DYN101-C101), sur plusieurs sites cliniques en Europe. DYN101 a reçu la désignation de médicament orphelin par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et l'Agence européenne des médicaments (EMA) et la désignation de maladie pédiatrique rare par la FDA. 

Il n'existe actuellement aucun traitement thérapeutique approuvé par la FDA, l'EMA ou la PMDA du Japon pour le CNM. Selon les termes de l'accord, NIPPON SHINYAKU a obtenu les droits d'adhésion pour poursuivre le développement et la commercialisation de DYN101 au Japon après analyse des données intermédiaires de l'étude de phase 1/2, UNITE-CNM. Ces données intermédiaires sont attendues au cours du second semestre 2022. DYNACURE conservera les droits de développement et de commercialisation dans le reste du monde. DYNACURE recevra un paiement initial de 5 millions de dollars. L'accord comprend également des frais d'exercice d'options ainsi que des paiements d'étapes cliniques, réglementaires et commerciales pouvant atteindre 82 millions de dollars au maximum, en plus d'un prix d'approvisionnement basé sur les ventes nettes. 

Les myopathies myotubulaires et centronucléaires (CNM) sont des troubles graves, rares et potentiellement mortels qui affectent les muscles squelettiques dès la naissance. CNM tire son nom de l'emplacement central du noyau de la fibre musculaire,  constatation anormale observée dans les biopsies musculaires. Les personnes atteintes de CNM commencent à ressentir une faiblesse musculaire à partir du moment de la naissance jusqu'au début de l'âge adulte et de nombreux patients meurent au cours des 18 premiers mois de vie. Les patients qui survivent plus longtemps ont besoin d'une prise en charge médicale intense et d'un soutien presque ininterrompu, y compris une ventilation permanente, un appareil orthopédique avec appuie-tête et des sondes d'alimentation.

Source - Dynacure - 10 novembre 2021