La Food and Drug Safety Administration a publié le 28 juillet 2023 un guide exhaustif intitulé "Considérations pour la rédaction de documents de demande de désignation d'appareils médicaux rares", visant à fournir des directives détaillées concernant les exigences documentaires requises lors de la demande de désignation d'appareils médicaux rares, afin de soutenir le développement de ces dispositifs. Les appareils médicaux rares sont des dispositifs utilisés pour le traitement ou le diagnostic de maladies rares pour lesquelles des méthodes de traitement ou de diagnostic appropriées n'existent pas. 

Ce guide présente les principaux aspects suivants : les exigences documentaires lors de la demande de désignation d'appareils médicaux rares, la procédure de demande de désignation, ainsi que des réponses aux questions fréquemment posées. 

Depuis mars 2021, l'Agence a mis en place un groupe de consultation composé de représentants du secteur public et privé, dans le but de fournir des conseils personnalisés, facilitant ainsi une mise sur le marché rapide des produits désignés comme appareils médicaux rares. 

L'Agence exprime sa conviction que ce guide offrira une aide précieuse pour préparer les documents nécessaires à la désignation d'appareils médicaux rares et favoriser le développement de ces dispositifs médicaux. Elle s'engage également à continuer de fournir régulièrement des informations essentielles pour le développement des appareils médicaux, s'appuyant sur des connaissances scientifiques et une expertise réglementaire.