Ono Pharmaceutical a récemment signé un accord de licence avec Ionis Pharmaceuticals, obtenant ainsi les droits exclusifs mondiaux de développement et de commercialisation du sapablursen. Ce médicament innovant est en cours de développement pour le traitement de la polyglobulie vraie (PV), une maladie rare caractérisée par une surproduction de globules rouges. 

Le sapablursen est un médicament à base d'acide nucléique qui cible TMPRSS6, un régulateur clé de l'homéostasie du fer. En augmentant la production d'hepcidine, il aide à réguler les niveaux de fer dans le corps, offrant ainsi une nouvelle approche thérapeutique prometteuse pour les patients atteints de PV. 

Actuellement, Ionis mène l'essai clinique de phase 2 Impression sur des patients adultes atteints de PV. Une fois cet essai terminé, Ono Pharmaceutical prendra en charge le développement et la commercialisation mondiaux du sapablursen. Cet accord comprend un paiement initial de 280 millions de dollars, ainsi que des paiements d'étapes pouvant atteindre 660 millions USD et des redevances à deux chiffres sur les ventes futures. 

Le sapablursen a déjà reçu la désignation de voie rapide et de médicament orphelin par la FDA en 2024, ce qui souligne son potentiel thérapeutique et l'urgence de répondre aux besoins des patients atteints de PV. 

Source : Mix online, 14 mars 2025