Le MHRA lance une consultation sur un nouveau cadre appelé Rare Disease Therapies Framework, visant à moderniser la régulation des traitements pour maladies rares. Cette réforme cherche à rendre le processus d’autorisation plus rapide et plus flexible, tout en maintenant des standards élevés de sécurité.

L’un des principaux changements proposés est la création d’une nouvelle voie d’autorisation, l’Investigational Marketing Authorisation (IMA), qui permettrait de rapprocher les phases d’essais cliniques et l’accès au marché afin d’accélérer la mise à disposition des thérapies prometteuses.

Le cadre prévoit aussi davantage de flexibilité dans l’évaluation des données, notamment via des essais adaptatifs ou l’utilisation de données en vie réelle, afin de mieux s’adapter aux spécificités des maladies rares.

Ces pathologies touchent environ 3,5 millions de personnes au Royaume-Uni, mais peu de traitements sont aujourd’hui disponibles en raison des contraintes liées aux essais cliniques sur de petites populations.

En réduisant les délais de développement et en améliorant la collaboration entre régulateurs et industriels, le MHRA espère rendre le Royaume-Uni plus attractif pour l’innovation et accélérer l’accès des patients à des traitements essentiels.

Source : Gov UK, 21/05/2026